欧洲委员会在2016年5月26日授予欧洲Galafold的营销授权有效。它是一种用于治疗16岁或以上的患者的药物。这是一种罕见的遗传性疾病,其中患者在原因中具有各种突变,该基因负责制备称为α-半乳糖苷酶A的酶,其通常破坏含有含有含有含有GlObotriaosylamide(GL-3)的脂肪物质。在患有法布里疾病的患者中,这种酶不能正常工作。结果,GL-3不能分解,它在身体的各种细胞中均来,包括心脏和肾脏。 GalaFold含有活性物质Migalastat,它仅用于α-半乳糖苷酶A基因中某些突变的患者。活性物质附着于某些不稳定形式的α-半乳糖苷酶A,稳定酶。这允许酶被运输到电池的区域,在那里它可以破坏GL-3。 GalaFold已在两个主要研究中进行了调查,涉及共127例患有的法布里疾病。第一项研究,将GalaFold与安慰剂(假瘤)在67名患者中进行了比较,看了对应对治疗的患者的比例(定义为肾脏的GL-3沉积物中的至少50%)。总体而言,在减少GL-3沉积物时,没有发现GalaFold比安慰剂更有效;然而,额外的分析包括只能用GalaFold治疗的那些遗传突变的患者表明,患者在治疗6个月后比安慰剂更好地反应GalaFold。第二项研究,在60名患者中,将GalaFold与药物Alfa或AgAlsidaseβ相比,两种治疗替代缺失的酶。有效性的主要措施是18个月治疗后患者肾功能的变化。在这项研究中,发现GalaFold在稳定患者的肾功能方面如酶替代品有效。 Galafold最常见的副作用是头痛。

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