生源 爱奥尼斯制药 签署了一项合作协议,以鉴定用于治疗脊髓性肌萎缩症(Sma)的新型反义寡核苷酸候选药物,该疾病的特征是脊髓和下脑干的运动神经元缺失,从而导致严重和进行性肌萎缩和无力。 Sma类型最严重的人可能会瘫痪,难以执行生活的基本功能,如呼吸和吞咽。根据协议,爱奥尼斯将获得2500万美元的前期付款,如果新药获得市场批准,它将获得Biogen的开发和监管里程碑付款。

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