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ema. :血友病临床研究的患者记录和现实世界数据

六种疗效临床研究的新一步从欧洲药物局抵达。事实上,已经修改了致力于血友病患者临床研究的EMA指南,特别是基于来自人血浆的因子IX的重组产物。新的指南协同补充了致力于凝固因素VIII缺陷的指南中所载的规定(2018年7月)。

因子IX的新准则是指的:

新治疗患者的现实世界数据

患者从未治疗过 以前是Novelties。对于因子VIII和因子IX而言,临床研究的数据应从患者的寄存器中获得,而不是仅针对这些子人群的小规模临床试验。

更传统的方法,实际上,根据EMA的说法可能没有充分代表该药物的真正使用,一次在市场上,因为这些是非常小的专业患者。新的血友病药物发展指南完全接受了基于高质量的制药开发的新方法 真实世界的证据,其目标是通过建议始终在患者记录中收集的一组关键数据的建议促进。新的准则中的新综合方法于2015年始于2015年,第一项研讨会有关EMA组织的第一个研讨会,其次是2017年公开咨询,2018年6月血友病登记册第二次研讨会。