支持创新疗法商业化的新模型–主要在生物制剂或高级疗法(ATMP)领域–必须面对的根本问题 很高的价格 通常与这种 潜在突破的产品。的 新疗法的价值 与现有的相比– and maybe cheaper –成为评估的决定因素 整体效益成本比 新药产品(我们在 四月通讯)。

向这种模式的转变需要 重新考虑整个开发过程 为了在每一步生产 所有必要的证据 我们不仅需要支持新药的索赔,而且还需要支持正成本效益比的解释性细节。然后,要求监管和卫生技术评估(HTA)当局与所有科学和制造信息一起评估此比率,以便获得新治疗干预措施的批准并确定其价格和费用。
的观点 欧洲药品管理局 (EMA)关于如何实现最终结果的内容已在 自然评论药物发现 并由EMA执行董事Guido Rasi,FDA的高级医疗官Hans-Georg Eichler和人类药物产品委员会(CHMP)主席Harald Enzmann签署。

设计证据来应对挑战

一个的可用性 表现出“增加的治疗价值” 与已经存在的治疗方法相比,制药公司必须承担起向监管机构提交可靠的,循证的批准文件的挑战。根据Rasi等人的文章, 监管者是这一过程的积极组成部分,因为它必须支持行业正确理解真正代表“创新”医药产品的内容。
监管机构对此做出了明确的解释 批准时新药的好处 应该代表证明较高价格的依据。对行业的要求生产 通过“设计证据”方法生成的数据 发展应指导所有步骤和活动–从早期发现开始–需要正确告知监管机构的最终决定。 EMA的文章建议,制药公司与监管机构之间必须进行严格的互动,以便更好地理解和指导从早期开始的旨在支持批准的临床研究设计。

创新与治疗价值

“创新”和“增加治疗价值”的概念之间仍然存在差距,因为基于成功治愈目标疾病的可能性,第一个术语并不能自动暗示创新的候选药物确实代表了真正的附加利益。 EMA的三名代表从监管的角度强调了“增加治疗价值”概念的重要性,因为 证明这种好处的能力失败 许多监管机构和HTA机构越来越多地使用它 证明拒绝更高的价格或补偿 被认为与现有替代品相比仅能提供有限或没有临床益处的创新产品。
从这个角度来看,EMA的文章提出的主要建议是 授权仅能证明真正的治疗价值的那些药品进行市场营销。欧洲药品管理局的代表还建议,候选药物的有效性和安全性可能是 与可用的最佳治疗相比 在进行临床研究时,采用了一种随机,主动控制的方法。

EMA提案的限制

如果增加的治疗价值成为获得监管部门批准的核心要求, 更少的新药品可能进入市场,从而限制了R的灵活性&制药公司开展的D活动以及为患者和医疗系统带来的新利益。本文讨论了 “我也”药品,其中许多已经能够在商品化后立即基于不同的安全性和/或功效概况或由于不同的药物相互作用或较少的副作用而彼此区分。
EMA的专家认为,另一个可能要考虑的偏见涉及到 在单身患者的水平上观察不同的治疗反应。这可能反映出基于其基因组,代谢或蛋白质组学特征,针对特定患者选择最合适的治疗方法时,个性化的日益增强: “ -omic”方法 对患者亚组的表征更倾向于对某种治疗产生治疗反应。
EMA的代表在文章中还强调了 考虑患者本身的观点例如,例如,他/她可能更喜欢采用具有更高疗效的疗法,或者可能希望尽可能地限制与某种疗法相关的不良反应。因此,从监管的角度来看,重要的是 确保提供许多不同的治疗选择 以及满足不同健康需求的方法。

增加竞争以降低价格

新药品的开发是一条漫长而昂贵的道路,制药公司通常会尝试确定选定的专业领域,从而在这些领域中开发出一种 技术垄断 在产生新的创新。 在为同一治疗目标同时开发新药的过程中,不同公司之间的竞争日益激烈 EMA的专家建议将其视为可能的工具,以打破这种垄断并限制类似药品的价格。
此外,用途更加广泛–在道德上可能的地方– of 安慰剂作为对照 该文章提出的另一个建议是,用于临床研究的药物可能代表确定新候选药物真正临床益处的标准基线。这也可能对 更好地比较不同的新疗法 在不同的时间出现:当前方法的主要局限是,实际上,与最佳比较器的比较可能会随着新的,更有效的疗法进入市场而被淘汰。

间接比较和绝对利益

根据该文章,还可以考虑所提出的增加治疗价值的概念。 通过有针对性的研究间接比较收益,即基于“混合治疗比较”(MTC)设计,其中使用两种产品的可用数据与第三种产品进行比较。间接比较的主要限制是 公共端点的可用性 对于要考虑的研究,这是允许对报告数据进行真实比较的基本要求。根据EMA的专家, 这个问题仍然需要讨论促使所有利益相关者就通用端点的定义和使用达成最终共识。
经常误导“绝对”治疗益处的概念 Rasi等人也考虑过。在本文中,建议通过更明确的监管评估和涉及利益风险评估的比较功效方面的所有不同方面的沟通来克服这一问题。该方法还可用于评估针对安慰剂的临床研究,并且可能有助于更好地进行交流–根据利益相关者的要求–在患者亚组水平上的正,负或中性收益。

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