Emicizumab于2018年2月23日获得在整个欧盟范围内有效的销售许可。这是一种用于预防或减少A型血友病(因缺乏VIII因子引起的遗传性出血病)患者出血的药物。它用于已开发出VIII因子抑制剂的患者,这些因子是血液中的抗VIII因子药物并阻止其正常工作的抗体。 Emicizumab可作为在腹部,大腿或上臂皮肤下注射的溶液。

患者或护理人员经过适当培训后,便可以在家中注射艾米单抗。手臂注射只能由护理人员或医疗保健专业人员进行。 Emicizumab旨在长期使用。一项针对109位患者的研究表明,艾米珠单抗可有效预防具有VIII因子抑制剂的A型血友病患者的出血。在这项研究中,接受艾米珠单抗预防的患者需要治疗的出血量(每年3次)比未接受预防性治疗的患者(每年23次)少。该研究还招募了已经接受了被称为绕过剂的药物进行预防性治疗的患者。当这些患者改用艾米珠单抗后,每位患者接受治疗的出血数量从每年之前的约16种出血减少到后来的每年大约3种出血。接受艾米单抗治疗的患者的生活质量得分也高于未接受艾米单抗治疗的患者。艾米珠单抗最常见的副作用(可能影响十分之一或更多的人)是注射部位发红,发痒或疼痛,头痛和关节痛。最严重的副作用是血栓性微血管病。也可能发生异常的凝血,影响范围为1,000人中的1至10,其中包括海绵窦血栓形成和浅表静脉血栓形成,并损害皮肤。

 

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