辉瑞  开始将患者注册为实验性抗肌生长抑制素单克隆抗体PF-06252616的多中心II期,用于治疗Duchenne肌营养不良(DMD)。该研究旨在评估PF-06252616在6至10岁男孩中的安全性,耐受性和疗效,并诊断为DMD,无论其基因型如何。 DMD是一种以疾病进行性肌肉变性和无力为特征的遗传疾病。肌生长抑制素是一种有助于肌肉生长的蛋白质,据信通过阻断其活性可以在治疗DMD等疾病中具有潜在的治疗应用。基于提出的PF-06252616的作用机制,该公司正在考虑是否有能力增加弱小且失去肌肉的DMD男孩的肌肉质量和功能。美国食品药品监督管理局(FDA)于2012年7月授予PF-06252616孤儿药称号,并于2012年11月授予快速通道名。

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