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莫尔格雷德治疗NTM肺部感染的第2A期临床研究

Savara Inc.是一个涉及孤儿肺病的社会,在3月宣布的第2A期临床试验开始,最佳评估其主要候选Molgradex,一种重组吸入制剂的人巨噬细胞殖民地的刺激因子粒细胞(GM-CSF),用于治疗非结核性分枝杆菌肺部感染(NTM)。目前正在研究莫尔格雷克在全球临床研究中进行疫苗,用于治疗自身免疫肺肺泡蛋白症(PAP)。由于这些细菌的独特能力来规避肺泡巨噬细胞的正常机制,NTM肺部感染是显着的治疗挑战。各种动物模型的科学研究,包括GM-CSF敲除小鼠,表明GM-CSF在巨噬细胞的激活过程中起重要作用,以杀死分枝杆菌,有或没有同时使用抗生素。许多努力集中在脓肿(脓肿症),是抗生素最具抗药性之一,以及一些临床病例的报告表明了GM-CSF的作用。 Optima是一种临床开放,不受控制的,多期,第2阶段,第2A期关于30个受试者(18岁)的研究,具有持续的NTM肺部感染。 Optima旨在患有慢性感染的受试者,脓肿或分枝杆菌复合物(Mac),耐火抗生素感染或对标准的抗生素感染或不容忍。该研究将包括24周的治疗期和12周的随访期。主要终点将是痰培养的转化,定义为至少三个没有NTM生长的连续痰样品。